Sperimentazioni

L’Associazione QOL-ONE ha come attività principale lo sviluppo e la gestione di Sperimentazioni Cliniche Multicentriche Nazionali ed Internazionali per la ricerca su nuovi trattamenti per i pazienti affetti da malattie ematologiche. Gli obiettivi clinici degli studi includono l’efficacia – in termini di risposta ai trattamenti, di sopravvivenza e della misura soggettiva del paziente (qualità di vita e sintomi, ovvero “Patient Reported Outcomes”)- e la sicurezza (valutazione degli eventi avversi associati ai trattamenti). La QOL-ONE effettua anche studi traslazionali.
Le sperimentazioni coinvolgono numerosi ematologi, pazienti e centri di ematologia situati in tutto il territorio nazionale ed internazionale.

QOL-ONE ha il supporto tecnico di Dielnet s.r.l.  (Contract Reasearch Organization)

SPERIMENTAZIONI IN CORSO

QoLESS AZA-AMLE “Studio clinico randomizzato per valutare l’efficacia della 5-Aza Citidina in corso di terapia post remissione in pazienti anziani affetti da luecemia mieloide acuta”

Numero Eudract: 2010-019710-24

https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/trial/2010-019710-24/IT#A

Studio italiano, di fase III, multicentrico, aperto, randomizzato.

Oggetto della sperimentazione è la valutazione degli effetti della terapia con azacitidina iniettabile di mantenimento della remissione completa nei pazienti anziani affetti da leucemia acuta mieloide, Tale patologia è caratterizzata da una scarsa risposta ai trattamenti e da recidive precoci nei casi che ottengono la remissione. Ciò si traduce in una sopravvivenza breve. I pazienti inseriti nel protocollo di ricerca, in remissione completa a seguito del trattamento chemioterapico convenzionale di induzione e di consolidamento, sono inseriti in maniera randomizzata in due gruppi: uno (braccio sperimentale) che viene trattato con Azacitidina per via s.c. o e.v. e con la migliore terapia di supporto e l’altro che riceve solo la migliore terapia di supporto (braccio di controllo). Con tale sperimentazione si vuole valutare, tra i due gruppi: la differenza di sopravvivenza libera da malattia, la differenza di sopravvivenza globale, gli eventi avversi e  la differenza nella qualità della vita.

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EQoL-MDS Eltrombopag per il trattamento della piastrinopenia causata da sindrome mielodisplastica a rischio IPSS basso ed intermedio-1”

Numero Eudract 2010-022890-33

https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/search?query=EQOL-MDS

Sperimentazione clinica di fase II, multicentrica, internazionale, singolo cieco, randomizzata contro placebo. La premessa con la quale si è costruita tale sperimentazione è che nei pazienti affetti da sindrome mielodisplastica (MDS) a rischio IPSS basso ed intermedio-1 con piastrinopenia severa vi è un aumentato rischio emorragico. L’unico trattamento disponibile in Europa per tale patologia è la trasfusione di piastrine e, nei pochi pazienti candidabili, il trapianto allogenico di midollo osseo, mentre in USA è possibile offrire un trattamento con azacitidina.

Gli scopi della sperimentazione sono l’efficacia e la sicurezza dell’eltrombopag, fattore piastrinopoietico, sul trattamento della piastrinopenia nei pazienti affetti da MDS a rischio basso ed intermedio-1. In particolare, verrà valutata la proporzione di pazienti che ottiene un aumento significativo della conta piastrinica nel braccio sperimentale che assume eltrombopag rispetto alla proporzione di pazienti nel gruppo trattato con placebo. Inoltre, verranno confrontati gli eventi avversi, la sopravvivenza e la qualità della vita nei due gruppi.

Tale sperimentazione ha prodotto il seguente articolo:

Eltrombopag versus placebo for low-risk myelodysplastic syndromes with thrombocytopenia (EQoL-MDS): phase 1 results of a single-blind, randomised, controlled, phase 2 superiority trial. Lancet Haematol. 2017 Mar;4(3):e127-e136. doi: 10.1016/S2352-3026(17)30012-1. Epub 2017 Feb 3.

https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28162984,

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QOL-ONE Trans-1 “Accuratezza alternativa della mutazione somatica di TP53 e dell’analisi di espressione genica per la predizione prognostica della sindrome mielodisplastica” studio prospettico, osservazionale, multicentrico italiano.

La prognosi dei pazienti affetti da MDS con alterazione del5q isolata o nell’ambito di una citogenetica complessa, è variabile e, in parte, dipendente dalla mutazione del gene TP53 nel clone neoplastico. La diffusione di una metodica di laboratorio accurata per la determinazione della prognosi di questi pazienti è utile per la scelta terapeutica, soprattutto nei pazienti affetti da MDS con del5q a prognosi severa.

Lo studio ha come obiettivo primario la valutazione della concordanza midollare tra l’espressione di p53 mediante tecnica di immunoistochimica e tecnica qPCR Realtime su sangue midollare, in termini di proporzione di pazienti con concordanza tra le due metodiche. Verranno valutate, inoltre, la frequenza di mutazioni somatiche p53 nel campione MDS mediante SNP singolo, il valore prognostico di progressione della MDS e l’associazione ad altre mutazioni geniche

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