Sperimentazioni concluse

L’Associazione QOL-ONE ha come attività principale lo sviluppo e la gestione di Sperimentazioni Cliniche Multicentriche Nazionali ed Internazionali per la ricerca su nuovi trattamenti per i pazienti affetti da malattie ematologiche. Gli obiettivi clinici degli studi includono l’efficacia – in termini di risposta ai trattamenti, di sopravvivenza e della misura soggettiva del paziente (qualità di vita e sintomi, ovvero “Patient Reported Outcomes”)- e la sicurezza (valutazione degli eventi avversi associati ai trattamenti). La QOL-ONE effettua anche studi traslazionali.
Le sperimentazioni coinvolgono numerosi ematologi, pazienti e centri di ematologia situati in tutto il territorio nazionale ed internazionale.

QOL-ONE è supportata da Dielnet s.r.l.  (Contract Reasearch Organization)

Sperimentazioni realizzate e concluse

QOL-ONE Rev2MDS“Efficacia della terapia di combinazione Eltrombopag+ Lenalidomide in pazienti con sindrome mielodisplastica a rischio basso e intermedio con del 5q isolata: uno studio multicentrico, randomizzato, controllato con placebo in doppio cieco”

Numero Eudract 2015-000362-53

Il razionale dello studio è la limitazione della piastrinopenia indotta dalla lenalidomide nel trattamento del paziente affetto da MDS a basso rischio e intermedio-1 IPSS con del5q isolata. La terapia standard è rappresentata dalla Lenalidomide.  I pazienti affetti da questa malattia possono presentare all’esordio piastrinopenia o  svilupparla in corso di terapia con Lenalidomide. L’uso del farmaco sperimentale Eltrombopag potrebbe impedire  il calo della conta delle piastrine.

Gli scopi della sperimentazione sono l’efficacia e la sicurezza dell’eltrombopag, fattore piastrinopoietico, sul trattamento della piastrinopenia nei pazienti che assumono lenalidomide per il trattamento della MDS con del5q isolata. Lo studio ha come obiettivo primario la valutazione del trattamento con eltrombopag nel gruppo sperimentale sulla piastrinopenia e sugli eventi emorragici rispetto al gruppo placebo. Inoltre, verranno confrontati gli eventi avversi, le risposte citogenetiche e la loro durata, i cambiamenti dei livelli di emoglobina e la trasfusione indipendenza,  la sopravvivenza e la qualità della vita nei due gruppi.

QOL-AML- E” Valutazione della Qualità della Vita legata al Trattamento nei Pazienti Anziani affetti da Leucemia Acuta Mieloblastica.
Studio osservazionale realizzato con il supporto dell’Associazione Italiana per le Leucemie Acute (AIL). In tale studio sono stati osservati pazienti anziani affetti da leucemia acuta mieloide dalla diagnosi con l’obbiettivo di valutare i cambiamenti della qualità della vita legata alla malattia e dai suoi trattamenti. Il valore prognostico della QOL alla diagnosi sulla sopravvivenza derivante dalla studio clinico è stato pubblicato su rivista internazionale (Oliva EN, Nobile F., Alimena G., et al. Quality of life in elderly patients with acute myeloid leukemia: patients may be more accurate than physicians. Haematologica 2011)
https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC3084916

Qol-ESC RevMDS” Lenalidomide for Myelodysplastic Syndromes: Efficacy, Safety, Cardiac Changes, and Quality of Life
Numero Eudract 2008-000547-34
https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/search?query=Quality+of+Life+(QOL)

Obiettivo della sperimentazione è stato quello di valutare l’efficacia del trattamento con lenalidomide in pazienti adulti con anemia dovuta a Sindrome Mielodisplastica a rischio basso o intermedio con anomalia citogenetica delezione del braccio corto del cromosoma 5.

Oltre alla valutazione della risposta ematologica, citogenetica e molecolare e della tossicità, è stata valutata la risposta sulla qualità della vita.

La ricerca ha prodotto le seguenti pubblicazioni:

Oliva EN, Cuzzola M., Nobile F., et al. Changes in RPS14 expression levels during lenalidomide treatment in Low-and Intermediate-1-risk Myelodysplastic. European Journal Of Haematology 85(3):231-5 • September 2010
https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/20491881

Oliva EN., Cuzzola M., Aloe Spiriti MA, et al., Biological Activity of lenalidomide in myelodysplastic sindromes with del5q: results of gene expression profiling from a multicenter phase II study. Ann Hematol.  2012 Sep 16. https://link.springer.com/article/10.1007/s00277-012-1569-0,

Oliva EN., Latagliata R., Laganà C., et al. Lenalidomide in Low-and Intermediate-1 IPSS risk myelodysplastic syndromes with del(5q): an Italian phase II trial of health-related quality of life, safety, and afficacy. Leuk Lymphoma. 2013 Feb 25. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/23432724,